〔連載〕続　アメリカ医療の光と影　 第135回

「ロレンツォのオイル」
その後(2)

（2795号よりつづく）

前回のあらすじ：副腎白質ジストロフィー（ALD）と診断された息子ロレンツォの命を救わんと，両親は治療薬「ロレンツォのオイル」を開発した。

　映画「ロレンツォのオイル」を見て私がいちばん感銘を受けたのは，わずか28か月で治療薬を開発してしまった両親の熱意の凄まじさである。私自身，研究の「難しさ」はいやというほど体験してきただけに，研究を思い立ってからわずか28か月の間に治療薬を実用化した「スピード」には感嘆せざるを得なかったのである。

　両親にしてみれば「一刻も早く治療薬を開発しなければ子どもが死んでしまう」のだから，研究が時間との争いになったのは当然だったが，「科学に性急さは禁物」と，映画の中で両親の熱意に水をさす「権威」ニコライス教授のモデルとなったのが，ジョンズ・ホプキンス大学教授，ヒューゴー・モーザーだった。「悪役だから実名を使えなかった」とはモーザー自身の弁であるが，映画で「悪役」と描かれたことには「大きく傷ついた」し，ロレンツォの両親との関係が一時悪化したのも事実だった。

「悪役」教授が始めた臨床試験

　しかし，映画で悪役をあてがわれたこととは裏腹に，ロレンツォのオイルに治療効果がないことを示すデータが集積，両親が「いかさま師扱い」を受けるようになった時期，最大の支持者として味方になったのがモーザーだった。ロレンツォのオイルが，ALDの代謝異常の元凶とされる極長鎖脂肪酸（VLCFA）の血中値を正常化する事実は科学者として無視できなかったし，発症してしまった患者を治療することはできないにしても，発症前に投与を始めれば発症を防ぐことができる可能性があったからである。

　発症予防の効果を証明するためには，大がかりな臨床試験を実施する必要があったが，ロレンツォの両親の協力もとりつけた上で，モーザーが発症予防効果に関する研究を開始したのは1989年のことだった。もっとも，疾患の悲惨さと「オイルによる食餌療法」という治療法の実際を考えたとき，プラセボなどを用いる「コントロール群」を設けることは適切とはいえなかった。血中VLCFAが高値であることが確認された小児全例（89例）にロレンツォのオイルを投与した上で，ALDが発症するかどうかを長期（平均6.9年）にわたってフォローしたのだった。映画の中で，「急がなければ子どもが死んでしまうのに，あなたはなぜ協力しようとしないのか」とロレンツォの両親から責められたニコライス教授が「私は，いまいるALDのすべての患者だけでなく，（これから発症する）未来の全患者に対しても責任を負っているのだ」と反論するシーンがあるが，モーザーは，まるで映画のせりふを地でいくかのように，未来の全患者を救うための研究にとりかかったのだった。

研究者としての厳正な態度を最期まで貫く

　ロレンツォのオイルにALD発症予防効果があることを証明する論文が発表されたのは，臨床試験が開始されてから16年が経った2005年のことだったが，被験者89例のうち，MRI上の異常を来した症例は24％，さらにMRIおよび神経学的異常を来......