【interview】

「日本医療研究開発機構」始動
果敢に改革に挑み，研究開発の最適化をめざす

末松 誠氏（慶應義塾大学医学部長・医化学教室教授／独立行政法人日本医療研究開発機構理事長予定者）に聞く

　日本医療研究開発機構（以下，AMED；MEMO）が2015年4月1日に設立され，文科省・厚労省・経産省の三省の予算を集約し，医療分野の研究開発業務が一元化されることとなった。これにより，基礎研究から実用化までの一貫した研究支援・マネジメントを行い，研究開発の最適化をめざすのがAMED設立の狙いだ。本紙では，AMEDの初代理事長予定者である末松氏に，日本の医療分野の研究開発の現状や課題，今後の展望，そして改革に向けた意気込みを聞いた。

――ご就任にあたり，どのようなお気持ちでしょうか。

末松　昨年の10月31日に「理事長となるべき者」という辞令を内閣官房長官からいただき，その直後から約50人体制でAMEDの設立準備室が動いています。理事長としての任期は中長期目標期間の末日までなので，その中で可及的速やかに制度改革に取り組んでいくつもりです。

――研究の最前線にいらっしゃる先生が，研究の現場を離れるというのは非常に大きな決断だったのではないでしょうか。

末松　研究者としてやるべきことはまだまだたくさんあって，そこからいったん手を引くことは，確かに断腸の思いでした。ですが，一個人が研究者としてできることと，今回与えられたミッション，社会的な重要性や優先度を考えたら，医療人の一人としてお引き受けするのは当然のことです。私にとってはまったく未知の領域でのチャレンジになりますが，ゼロからやっていく価値のある仕事だと感じています。

2つの重点課題“創薬”と“医療機器開発”

――さまざまな課題があるかと思いますが，優先的に取り組むべき事項を教えてください。

末松　特に，創薬と医療機器の開発は重要な課題になってくるでしょう。

　まず創薬に関して言えば，日本ではドラッグ・ラグの問題が以前から取り上げられてきました。このうち審査過程の遅延については，近藤達也理事長を筆頭とする医薬品医療機器総合機構（Pharmaceuticals and Medical Devices Agency；PMDA）の努力によって，ほぼ解消されたと言えます。一方で，基礎研究で発見された有望なシーズを実用化につなげていくまでの過程には，依然として開発ラグが存在しています。その後の審査にかかる時間が短縮されても，開発の段階がボトルネックのままでは，ドラッグ・ラグの根本解決にはなりません。ですから，今後いかにして開発ラグを短縮していくかが私たちの課題です。

――医療機器も創薬同様に，開発ラグの解消がポイントになるのでしょうか。

末松　創薬は研究者側の意向を基に開発が始まるのに対し，医療機器は現場のニーズが基になる。研究開発の出発点が逆なのですね。ですから，現場のニーズをいかに拾い上げるか，そのニーズをどのように開発に生かしていくかというところがポイントになるでしょう。そして作成したプロトタイプが現場でうまく機能するかどうか，トライ＆エラーを繰り返し，改良を重ねていくプロセスも重要です。

――両者で支援のアプローチを変えていく必要があるのですね。

末松　その通りです。さらに医療機器の場合は，“モノ”だけではなく，その機器を使いこなす“ヒト”がいて初めて価値が創出されます。今後日本の医療機器を国内外へ広めていくためには，単に高性能な機器を開発するだけでは不十分です。各国の薬事承認のプロセスを精査して開発過程に反映させるとともに，機器を使う医療者を育成する仕組みまでをパッケージ化して提供する必要があるのではないでしょうか。医療機器はこれまで経産省の管轄でしたが，三省の業務が一体となることで，こうした支援が可能になると思っています。

R&Dのスピードを最大化する

――三省の研究開発予算も一元管理されることで，より適正かつ有効に，研究費を使用できるようになるのではないでしょうか。

末松　研究費の有効利用はぜひとも実現したいところです。例えば現行の制度では，ある医療研究のプロジェクトで獲得した研究費で機器を購入した場合，同じ研究室で行われている別のプロジェクトでその機器を使用すると，プロジェクト間での機器の他用途使用ということになってしまう。それでは困るし，効率もよくありませんよね。

　こういった障害を少なくするために制度改革が必要なのであれば，細部まで思いきりこだわって改革していくつもりです。なぜなら，R&D（Research and Development）のスピードを最大化することは，開発の成果を患者さんに一刻も早く届けることとほぼ同義だからです。

末松　改善が必要ですが，やみくもに統一する必要はありません。研究が円滑に進むようにするためには，基礎研究，橋渡し研究，臨床研究の各段階にあった要件を満たしているかどうかのチェックのほうが，実際の申請の効率化には重要だからです。

　例えば臨床研究であれば，薬事承認を取るための要件を満たしているかどうかを申請書の提出段階で確認しなければいけませんよね。R&Dの時間軸に応じて最適なフォーマットにしていきたいと考えています。

――そうすれば必要事項の見落としが減り，申請後に追加研究が必要になるような事態も避けられますね。

末松　はい。また，これには別の利点もあります。臨床研究の場合，フォーマットが世界標準で統一されていれば，研究段階ごとに全ての申請内容をデータベース化することができます。そうすると，日本で今行われている医療研究開発のパイプラインを一望できるばかりでなく，国外のものとの比較対照が可能になるので，それらのデータを基に企業側が研究開発に参入しやすくなり，実用化の促進にもつながります。この産学の橋渡しとなる部分のコミュニケーションをうまく刺激し，産業化につなげていくことも私たちの重要な役割です。日本はアカデミア発の創薬が非常に有望なので，そこで生まれたシーズを日本の製薬会社がうまく製品に結び付けられるようバックアップしていければ，と考えています。

――申請内容の評価はどのように行われるのでしょうか。

末松　これまでと同様，レフリーによるpeer review方式を基に研究費の配分を決定していきますが，多くの優秀なレフリーを研究段階ごとに擁する，より強力なシステムの構築をめざしています。

　現在のレフリーには，医療全体を広く俯瞰し，大局的な見地から研究を評...