【寄稿】

医薬品の費用対効果評価の課題は？

五十嵐 中（東京大学大学院薬学系研究科医薬政策学特任准教授）

　1961年の国民健康保険法の改正以来，ほぼ全ての薬が公的医療制度でカバーされる状況に半世紀以上慣れ親しんできた日本。何らかの形で給付にメリハリをつけること，さらには，公的医療制度での給付の可否や給付価格の調整に「効率性」の軸を加えることは，「医療にお金の話を持ち込むべきでない」，「海外と違って日本には費用対効果の考え方はなじまない」のような，ある意味情動的な意見のもとに阻まれることが多かった。しかし，この2～3年間，オプジーボ^®（抗がん薬）やソバルディ^®，ハーボニー^®（C型肝炎治療薬）など，とてもよく効き，なおかつとても高額な薬の上市が相次いだことで，議論の風向きは大きく変わった。超高額な医薬品の第二波としてキムリア^®などのCAR-T細胞療法の上市も控えており，お金の問題は「触れるべきでない話題」から「触れなくてはならない話題」に変わりつつある。

　医療財政が危機に瀕しているのは，近年に始まったことではない。しかし，医療従事者や一般世論から，高額薬剤の財政影響を問題視する意見や保険適用制限を主張する意見が出てきたことは注目に値する。全薬剤が保険で賄われる制度を聖域化する議論から，財政状況などを考慮して最適な医療システムを維持する方法を考えていく方向へ，世論が転換した意義は大きい。

評価すべき「効果」とは何か

　大前提として，費用対効果の評価は「新しい治療薬の費用」と「将来減らせる医療費」を比較するものではない。

　「薬の効き目」と聞いて真っ先に，「その薬によって得られる医療費削減効果」を思い浮かべる人はよほどの変わり者であろう。費用対効果の「効果」は，削減できる医療費ではなく，健康上のメリットである。医療経済学者も，効き目は健康上のメリットと認識している。結果的に費用増加となっても，増加分に見合った効き目の改善があれば，費用対効果はよいと言える。すなわち，何が何でも医療費を安くすることをめざすのではなく，「高くてもよく効く薬」と「高いのに効かない薬」を切り分け，お金と効き目のバランスを吟味するのが，費用対効果評価の正しい意味である。

　費用対効果評価を，「公的医療制度でどの薬をカバーするか？（給付の可否）」や「薬価をどう設定するか？（価格調整）」に使いつつ，効率的な医療システムの実現をめざす研究領域を，医療技術評価（Health Technology Assessment；HTA）と呼ぶ。例えば，給付の可否にHTAを使う場合，目的は「給付条件にメリハリをつける」で，手段が「差の付け方の基準として費用対効果を使う」である。この関係を誤解して，「費用対効果評価を導入すれば保険で使えない薬が出る （アクセス制限が生じる）」，「アクセス制限が生じるから費用対効果評価を導入すべきでない」のような意見もいまだにある。費用対効果評価を消し去れたとしても，別の基準を使ってアクセス制限が継続されるにすぎない。それでは全ての薬がカバーされる世界は決してやってこないのである。

世界のHTA機関の費用対効果評価へのスタンス

　世界でも有名なHTA機関は，英国のNICE （National Institute for Health and Care Excellence）であろう。英国では，新規の医療技術を公的医療制度 で使用できるかどうかを評価する際，NICEが有効性と安全性に加え，効率性（すなわち費用対効果）も考慮して推奨・非推奨を決める。

　NICEが評価する際の効き目のものさしには，質調整生存年 （Quality-Adjusted Life Year；QALY，註1）を用いるのが必須で，1 QALY増やすのにかかる追加費用（Incremental Cost-Effectiveness Ratio；ICER，増分費用効果比）を計算して評価する。ICERの値は小さければ小さいほど，費用対効果に優れるとされる。NICEの分析ガイドラインによれば，「1 QALY当たり2～3万ポンド」がICERの上限値，すなわち閾値とされる^1）。

　「健康な1年当たり，3万ポンドを上回ったら給付されない。命に値段を付けている」と時折，やり玉に挙がるシステムであるが，NICEは費用対効果以外の要素を吟味（総合的評価；アプレイザル）した上で結論を出していて，機械的に閾値を当てはめることは決してしない。ICERが3万ポンド/QALYを超えても，強い理由があれば給付は可能とされる。例えば，終末期患者の余命を延ばせる薬に対しては，基準値が5万ポンド/QALYまで引き上げ......